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本市科学家借助基因编辑干细胞技术对抗艾滋病(HIV)合并白血病取得重大突破

发布日期: 2019- 09- 17 信息来源: 市科委医药处 字体:[ ]

基因编辑技术(CRISPR-Cas9技术)被广泛用于编辑哺乳动物细胞的基因组,具有非常巨大的临床应用潜能,但目前以基因编辑技术为基础开展的临床试验的安全性和可行性的结果还没有报道。

CCR5是HIV入侵的关键共受体,通过同种异体移植天然携带CCR5突变的成体造血干细胞和祖细胞(HSPCs)能够长期根除HIV-1,因此移植人为突变CCR5的细胞将为治疗HIV-1感染提供新的治疗手段。

近期,北京大学邓宏魁研究组联合解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组,完成了世界首例利用DNA剪切技术(CRISPR-Cas9)在HSPCs中编辑CCR5基因并成功移植到罹患急性淋巴细胞白血病的HIV患者案例,临床试验数据表明移植治疗使病人的急性淋巴白血病得到完全缓解,并且携带CCR5基因突变的供体细胞能够在HIV患者体内长期存活达19个月,临床试验过程严格遵循了医学伦理,符合国际规范,并发表在全球医学核心期刊《新英格兰医学杂志》上,获得了全球专家认可。

虽然临床试验数据显示对治愈HIV效果不明显,需进一步优化,但实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建,初步证明了基因编辑的成体造血干细胞移植的可行性和在人体内的安全性,有望为HIV、血友病等血液系统相关疾病的治疗提供新的技术路径,对于推动基因编辑技术治疗多种疾病的临床研究具有重要参考价值,有望加速推动全球范围内CRISPR基因编辑技术向临床疾病治疗转化进程。

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