面向高发重大疾病的临床治疗需求，北京大学第一医院（以下简称为“北大一院”）协同校内多家研究机构，围绕“靶向整合素小分子抑制剂”开展多年攻关，最终通过专利转让方式实现了科研成果从实验室到产业化的高质量转化。项目不仅实现了在北京医药产业平台转化落地，在转化过程中还推动北大一院完成了内部机制优化与服务体系提升，为临床导向型科技成果探索出一条“早研发、强协同、重转化”的路径。
　　—聚焦重大疾病，推动源头创新成果走出实验室
　　项目由北大一院崔一民/庞晓丛团队牵头，联合北京大学药学院与临床药理研究所组成研发联盟，历经多年结构优化与靶点验证，形成具有自主知识产权的“创新型整合素抑制剂”。该成果瞄准前列腺癌晚期患者普遍存在的骨转移难题，突破现有药物耐药性与副作用瓶颈，开辟了肿瘤治疗的新路径。研究成果曾在国际期刊STTT（Signal Transduction and Targeted Therapy,《信号转导与靶向治疗》）上发表，展现出较强的国际学术影响力。
　　—多方协同推进，构建“院内孵化+产业承接”闭环机制
　　在成果转化推进过程中，北大一院科技成果转化办公室充分发挥统筹协调作用，联合校内多部门系统开展成果披露、专利布局、技术成熟度评估、意向企业对接等前期准备工作。期间，由本地龙头医药企业接手研发任务，并将项目落地于北京重点成果转化基地，形成“专利授权+产业落地”的清晰路径，实现技术、空间与资金等要素的高效对接。
　　依托平台资源，该企业迅速启动后续的注册申报准备和中试工艺建设，推动成果从“研究突破”向“产业孵化”加速演进。同时，转化团队也获得来自政策、金融、人才等多个维度的配套支持，为新药后续开发提供持续保障。
　　—技术路径清晰，成果具备原始创新潜力
　　本成果聚焦整合素αvβ3与α5β1双靶点，通过非RGD序列（由精氨酸、甘氨酸和天冬氨酸组成的三肽序列）结构创新，精准干预肿瘤细胞与骨微环境之间的信号通路，实现对肿瘤进展与转移的协同抑制。该药物具备First-in-Class（同类第一/首创新药）潜力，当前全球无同类机制产品上市，在药理机制、作用选择性与适应症拓展等方面具备较强竞争优势。
　　研究团队同时具备口服制剂开发能力，提升患者依从性。在动物实验中，其抗肿瘤活性优于当前临床主流药物，具备良好的临床转化前景。目前，企业正在围绕CRPC（去势抵抗性前列腺癌）及骨转移两大适应症方向进行临床前研究准备，计划近期内启动关键临床试验。
　　—强化院内服务能力，推动成果“主动转化”机制建设
　　该项目不仅实现了技术本身的成功转化，也促进了北大一院在转化机制方面的制度性探索。一方面，通过研究型病房平台推动成果在源头嵌入临床需求导向，提升研发方向的精准性；另一方面，科技成果转化办公室牵头推动成果前置管理、专利估值、合同谈判等环节制度化，增强院方在技术转化中的组织能力与专业支撑力。
　　在政策层面，在北京市“优促计划”等多项措施的引导下，项目在发布推介、平台入驻、企业筛选等方面获得全流程支撑，推动北大一院与企业之间建立起更加稳定、高效的合作模式。
　　—案例启示
　　本案例展现了高水平医院围绕重大疾病临床需求，推动原始创新成果精准对接产业的路径范式。通过“研究型病房+药理联合+校内协同+产业导入”的模式，推动项目从早期研发阶段即构建转化闭环，提升了成果技术成熟度与产业接续能力。同时，在医院内部，通过建设专业转化服务体系，推动科研人员从“科研主体”向“转化主体”角色转变，形成覆盖全链条的科技成果转化机制。该实践对于提升医学科技成果转化效率、打造具备全球竞争力的原研药物成果具有积极示范意义。

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