首都医科大学附属北京儿童医院（以下简称为“北京儿童医院”）依托国家重大新药创制专项成果“巯嘌呤微片（5mg）”，通过技术转让方式与华润双鹤药业股份有限公司开展合作，实现成果实现产业化落地。项目已完成注册申报并取得药品注册证，产品进入医院临床使用，为国内儿童白血病精准用药提供了有力支撑。
　　——从临床需求出发：破解“吃药靠掰”的困境
　　巯嘌呤是儿童急性淋巴细胞白血病维持治疗的关键药物，但长期以来国内仅有规格为50mg的成人片剂。因此，儿童患者需通过分割服用完成剂量控制，导致了患儿用药剂量精准性欠佳、依从性不足、安全性隐患等问题。
　　为破解这一问题，北京儿童医院药学与血液肿瘤团队牵头承担国家科技重大专项课题，开发了适用于儿童及基因突变成人患者的“巯嘌呤微片（5mg）”。微片直径仅为1–3毫米，具备体积小、质量均一、剂量可灵活调整、便于吞咽和精准给药等特点，有助于解决儿童长期治疗中“掰药不准、服药不稳”的难题，提升临床治疗的安全性与规范性。
　　——从科研创新到产业转化：协同机制贯通全链条
　　项目立项后，北京儿童医院通过开展系统的技术研发、工艺优化和临床验证，形成了完整的技术成果体系。成果供给方为北京儿童医院，成果需求方为华润双鹤药业股份有限公司，双方以技术转让方式签署了成果产业化开发协议，明确了知识产权归属、实施范围、数据使用与保密条款等重点内容。
　　在转化阶段，双方多次组织专题研讨和现场考察，围绕剂量确定、包装设计、设备参数等关键环节共同推进。期间完成了39项技术资料移交，明确了原辅料标准、生产工艺、设备选型及体外评价方法等核心指标的设置标准，为成果从中试到量产的顺利衔接提供保障。
　　目前，项目通过注册申报，成功获批药品注册证，已进入临床使用环节。整个转化过程形成了从“科研创新—技术转让—产业化验证—临床应用”的全流程示范路径。
　　——让更多患儿用上“适剂好药”
　　儿童白血病治疗具有周期长、费用高、用药复杂的特点。巯嘌呤微片的上市，既提升了患儿用药依从性，也为临床医生和家长提供了更精准、安全的给药选择。项目预计每年惠及白血病患儿数万名，助力其实现个体化治疗，减少因服药误差带来的不良反应，改善患儿生活质量。
　　巯嘌呤微片作为北京儿童医院重点科技成果，自推出后广受社会关注，参与了中国国际服务贸易交易会健康卫生板块集中展示，获中央电视台、人民日报、北京卫视、科技日报等多家媒体报道。
　　——案例启示：协同创新驱动儿童药研发新格局
　　巯嘌呤微片项目的成功转化，体现了以需求为导向、以协同为核心的成果转化模式。
　　一是聚焦临床痛点，强化应用导向。科研团队紧贴儿童临床需求，精准聚焦适应症与剂型空白，实现科研立项、成果研发与临床应用的高效衔接。
　　二是完善机制设计，推动高效落地。双方在知识产权、收益分配、责任划分等方面形成清晰机制，保障了转化过程的顺畅与规范。
　　三是搭建协同平台，促进产学研一体化。医院发挥科研与临床优势，企业提供工程化与市场化能力，科研机构与服务平台共同参与，实现了多方资源的深度融合。

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