首都医科大学附属北京天坛医院打造神经药物研发“高速路”，破解创新转化难题

　　由于神经系统疾病药物研发面临着临床试验周期漫长、患者招募难度大、转化成功率低等一系列问题，传统的线性研发模式已无法满足当前临床急需，因此，必须构建一种全新的、高效的研发生态系统。
　　基于在神经系统疾病领域多年的临床、科研、创新及转化实践，首都医科大学附属北京天坛医院院长王拥军教授组织搭建了神经疾病创新药物研发的绿色临床概念验证平台（以下简称为“平台”），为创新药物开辟了一条“研发高速路”。
　　平台创新性地构建了四大支撑体系：一是整合开放优质临床资源，涵盖研究型病房、7T核磁共振（7 Tesla MRI）等尖端医疗设备，为创新药物研发提供硬件支持；二是实施科技成果赋权改革，赋予科研人员成果所有权或长期使用权，极大地激发其创新热情；三是构建从“靶点发现”到“临床验证”的全链条专业服务体系，促进各个环节高效衔接；最后，依托创新创业大赛等多元载体，聚焦临床痛点、畅通成果来源、筛选优质项目并为其提供全方位辅导支持。
　　自平台运行以来，已促成肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑膜瘤等难治性疾病的19个创新项目转化。在推进RAG-17（以超氧化物歧化酶SOD1为靶基因的双链小干扰RNA药物）治疗ALS项目的过程中，平台通过整合各类优质资源，促进其研发周期显著缩短，目前该项目已进入临床试验阶段。
　　首都医科大学附属北京天坛医院神经疾病创新药物研发绿临床概念验证平台以临床需求为创新源头，通过制度创新释放科研活力，依靠资源整合形成乘数效应，有效提升创新药物研发效，为医疗卫生机构推动概念验证平台建设提供了有益借鉴。