本项目涉及的RNA重写编辑领域原创性技术成果由RNA编辑领域专家朱钧博士团队在上海研发,通过北京华创阳光医药科技发展有限公司(简称为“华创阳光”)提供全流程技术转移服务,以作价入股的合作方式在北京市大兴区细胞与基因治疗产业园落地转化。
  一、项目背景与项目起点
  RNA重写编辑技术是继CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)基因编辑技术之后在基因治疗领域的重要技术突破,适用于2000余种罕见病及部分常见病治疗。本项目成果由朱钧博士团队开发,在基因编辑过程中可实现反式剪接与mRNA重写。目前,公司首个针对罕见病斯格特病的治疗药物已进入动物实验阶段。在研的其他药物管线将进一步拓展至神经发育、神经退行性疾病,以及衰老引发慢性疾病等领域,解决临床需求缺口,开创RNA重写编辑药物的新范式。
  二、转化路径与机制设计
  本项目采取“异地引进+技术作价+精准落地”的转化模式,项目团队以全部技术和配套知识产权进行作价出资,注入新设企业。转化过程中,华创阳光团队凭借专业能力,挖掘到了本项目的高价值成果,经技术评估、实地考察、多方交流后,与项目团队签定了专业化全流程服务协议,为项目团队在入园协议、公司设立、知识产权转入、项目融资、平台搭建等关键节点提供专业服务,并协助其对接政府主管部门、产业基金、园区平台,促成项目团队与北京市大兴区细胞与基因治疗产业园管委会签署了《入区投资协议》《租赁协议》,推荐项目参加HICOOL大赛(全球创业大赛),并促成其入选大兴区人才科创基金项目库,完成从项目引进到转化落地的全流程服务。
  三、转化成效与示范意义
  本项目转化落地过程中,华创阳光服务团队提供了对接、评估、谈判、实施等全过程服务,推动了原创技术成果由异地研发向北京落地的转化闭环,为北京市高价值成果引育提供了可复制路径。
  四、经验启示
  本项目构建了“异地引进+技术作价+精准落地”的转化模式。通过高价值成果与政策、资金、园区平台的高效匹配,推动前沿技术成果在京落地转化。

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