“治疗糖原累积症的葡萄糖缓释颗粒”转化并获批新药

　　【摘要】由科信必成联合北京协和医院、清华大学共同开发的“治疗糖原累积症的葡萄糖缓释颗粒”，通过三方协同开展产学研合作，已获得改良型新药临床批件。
　　一、项目概况
　　项目采用产学研合作的形式，由北京科信必成医药科技发展有限公司（以下简称为“科信必成”）联合北京协和医院、清华大学共同开发。北京协和医院根据临床需求发起项目，清华大学负责药物设计并进行实验室开发。科信必成按照药物上市的要求进行成果转化包括药学研究、动物实验、注册申报、提供资金支持等，截至目前，科信必成已累计投入研究资金1000余万元。项目已在北京落地转化，由科信必成申请并获得了改良型新药临床批件。
　　二、成果简介
　　糖原累积症是一类由于先天性酶缺陷所造成的糖原代谢障碍罕见疾病，此前国内外尚无治疗药物，主要采用饮食控制和生玉米淀粉治疗。本项目通过创新性应用单糖缓释制剂为糖原累积症患者供能，扩大了葡萄糖的适用范围，实现了原始理论创新。葡萄糖为水溶性化合物，传统缓释技术的载药量通常只有30%～40%，本项目通过膜控高载药性缓释微丸技术将载药量提高至60%～70%，从而实现小剂量药物维持患者血糖稳定，该项技术获得了中国、美国、加拿大、澳大利亚和日本发明专利授权。
　　三、转化模式
　　项目通过产学研合作的方式，由科信必成、北京协和医院、清华大学联合开发。2016年，三方签订了专利申请合作协议。目前，药学研究已完成，确定了适宜剂型，并在健康受试者和儿童患者身上开展了IIT（Investigator-Initiated Trial，研究者发起的临床试验）研究。研究验证了产品的安全性、缓释效果和治疗效果。2025年1月，项目获得改良型新药临床批件，后续将开展临床研究，预计5年内实现上市销售。
　　四、案例启示
　　本项目聚焦临床需求，搭建产学研协同机制，明确医院、高校、企业“需求发起-技术研发-成果转化”的分工定位。通过提前签订专利协议保障权益，企业持续投入资金支撑全流程推进，经试验验证效果后精准申报，为同类项目转化提供了“分工明确、权益清晰、资金保障、稳步推进”的可行路径。