当人类最复杂精密的器官——大脑遭遇神经系统疾病时，现代医学如何应对？
2025年12月10日至11日，2025中关村论坛系列活动暨北京国际学术交流季——神经系统疾病的细胞和基因疗法：从实验室到临床会议在京举办。来自中国、美国、英国、德国、日本等国家的14位知名专家学者，以及约250位来自北京地区高校及各大实验室的杰出青年学者及博士生导师齐聚一堂，共同探讨神经系统疾病的细胞与基因治疗领域的最新突破和未来挑战。
重磅观点：顶尖大脑的前沿思考
此次会议被学界视为神经科学领域从基础研究走向临床转化的“风向标”，聚焦最具挑战性的神经系统疾病治疗。
来自斯坦福大学的Aaron Gitler教授，是神经退行性疾病机制领域的权威专家，尤其在肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的分子病理研究中贡献卓著。他的报告《拓展神经退行性疾病的机制与治疗策略》深入探讨异常蛋白质聚集、应激颗粒生物学等新兴机制，并阐述如何将这些基础发现转化为如靶向RNA疗法等新型干预策略，为攻克复杂神经退行性疾病提供了多角度的研究思路。
来自伦敦大学学院医院的Cath Mummery博士是阿尔茨海默病基因沉默疗法临床转化的领军人物。她带来的《阿尔茨海默病的基因沉默》演讲聚焦于利用反义寡核苷酸（ASO）等技术靶向致病基因（如APP基因、MAPT基因）的最新临床试验进展。她的研究直接展示了如何将基因治疗技术应用于最常见的神经退行性疾病，并直面在临床试验中遇到的挑战与取得的疗效证据，为同类疗法的开发提供了宝贵的“临床路线图”。
来自北京大学的李沉简教授长期致力于神经退行性疾病的分子机制与基因编辑治疗策略研究。他在会上分享了《神经退行性疾病的自我失活基因编辑工具》，重点介绍其团队在提升基因编辑工具安全性方面的创新工作。该研究旨在解决基因治疗中长期存在的潜在风险（如脱靶效应、持续编辑），对于推动基因编辑技术迈向更安全、可控的临床应用具有关键启发。
来自复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的舒易来教授团队在遗传性听力损失的基因治疗领域取得突破性进展，成功推动我国首个遗传性耳聋基因治疗临床试验。他的演讲《先天性耳聋的基因治疗：从实验室到临床》系统展示了从机制研究、动物模型验证到临床转化落地的完整路径，为单基因遗传病的精准治疗提供了可复制的“中国范式”，极大提振了国内开展原创性基因治疗临床研究的信心。
他们的工作给参会者带来关键临床转化的三大启发：“精准化”，针对特定基因或病理亚型开发疗法（如遗传性耳聋）；“工程化”，利用基因编辑（如碱基编辑、CRISPR）工具提升治疗的安全性与有效性；“融合化”，将类器官等前沿模型与临床研究紧密结合，加速疗法从实验室到病床的转化。
会议亮点：全链条覆盖与临床导向
与往届相比，本届会议在议题设置上呈现出显著特点：紧密围绕“从实验室到临床”的全链条布局。议题不仅涵盖基因沉默、基因编辑、细胞移植等核心治疗技术，还深入探讨类器官模型、神经免疫互作、脑淋巴系统等新兴基础科学领域。
会议以明确的临床转化为导向，多个演讲直接关联首次人体临床试验、临床进展与未来方向，如脊髓损伤的iPSC疗法、帕金森病的细胞治疗，并特别设置“Publish with Cell Press”出版环节，指导研究者如何将转化成果发表于顶级期刊，加速科研影响力的实现。
会议灵活采用现场与线上结合的模式，既保证了国际顶尖学者的深度参与，也通过多平台同步直播，将前沿科学思想传递至全球各地，极大提升了会议的影响力与可及性。
生态构建：成就神经科学创新高地
基因编辑工具似精准剪刀，干细胞化为修复信使——在智慧激荡中，神经系统疾病治疗的新图景逐渐清晰，也让与会专家们的目光聚焦于北京这一神经科学创新高地。
北京坐拥北京大学、北京生命科学研究所等顶尖学术机构，以及多家高水平医院，为前沿探索与临床研究提供丰厚土壤。同时，这里拥有充满活力的生物医药创新生态，已在基因编辑、细胞治疗等赛道提前布局。加之持续的政策支持与活跃的资本环境，共同构成了“科研－临床－产业”联动的良性循环。
此次高水准国际会议的召开，不仅是一场科学的盛宴，更向世界清晰传递出北京在神经科学前沿领域的科研实力与转化潜能——这里正成为解码大脑、治愈疾病的策源之地。
关于北京国际学术交流季
北京国际学术交流季创办于 2018 年，是北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会与世界顶级期刊共同举办的学术交流活动，服务学术期刊编辑与北京地区科学工作者，邀请前沿领域顶尖科学家、学者与北京市青年科研骨干深化交流，搭建前沿学术交流研讨、短期项目科研工作的平台。
关于中关村论坛
中关村论坛创办于2007年，以“创新与发展”为永久主题，是我国面向全球科技创新交流合作的国家级平台。论坛由科技部、国家发展改革委、国务院国资委、中国科学院、中国工程院、中国科协和北京市政府共同主办，由联合国教科文组织、世界知识产权组织、国际科技园及创新区域协会等组织机构支持举办。中关村论坛年会主要包含论坛会议、技术交易、成果发布、前沿大赛、配套活动等五大板块，在年会期外，举办贯穿全年的常态化系列活动，高位链接全球创新资源，推动科技成果转化落地。