“在传统观念里，视网膜感光细胞一旦坏死，就是不可逆的。”但总有人，不信这个终点。一家从实验室诞生的企业——健达九州(北京)生物科技有限公司（以下简称：健达九州），正用基因技术重写治疗规则。2024年1月，北京一家医院的脑功能成像室内，一位失明多年的数学老师的大脑影像正显示着医学上难得一见的场景——她沉寂多年的视觉皮层，正对光线刺激产生明确电生理反应。这一刻，距离她接受上一次开创性的基因治疗仅过去67天。这束微弱却崭新的神经信号，不仅照亮了一个黑暗中的世界，更穿透了传统医学的认知边界，标记出中国在基因治疗这一前沿领域，一次从0到1的源头创新。
一条“不可逆”的路 与一个“非要逆行”的选择
2018年，北京脑科学与类脑研究所（以下简称：北脑所）作为北京首批新型研发机构成立。它肩负的使命很明确：探索脑科学从原始创新到产业转化的中国路径。与传统科研院所不同，北脑所开创了“一体两翼”格局——基础研究为体，产业转化与人才培养为翼。这意味着，这里的科学家不仅要写论文，更要让科技成果走进病房，改变生命。
健达九州，成为这条路径上孵化的第一家企业，也是第一个“破界者”。“我们面临清晰的选择：确定性高但创新有限的路，还是真正的‘无人区’。”健达九州副总经理于涛回忆。他们选择了后者——基因治疗致盲性眼病，一个全球鲜有涉足、国内尚无先例的领域。自此，这家初创企业背负双重使命：既是疗法的探索者，也是创新路径的验证者。
“无人区”里 每一步都是硬仗
2021年，北脑所罗敏敏团队发现了一种新型光敏蛋白——视蛋白5（cOpsin five）。这一发现并未止步于论文，北脑所“研产贯通”的机制，为其开启了通往临床的另一扇门。健达九州接过了这场科学接力的关键一棒。他们的方案充满巧思：以精密的腺相关病毒（AAV）为载体，将编码该光敏蛋白的基因，递送至患者眼底的视网膜神经节细胞中。“相当于为这些细胞装上‘光控开关’。”于涛解释。当这些细胞被重新“赋能”，便能替代已坏死的感光细胞，将中断多年的视觉通路，重新连接。
然而，从原理到临床，每一步都在“无人区”中摸索。没有审评标准、没有生产工艺、没有临床方案——2022年，团队在非人灵长类动物实验中遇到难题：药物载体引发了意外的免疫反应。“那一晚，实验室的灯光几乎亮到天明。”一位研发人员回忆。关键时刻，基础科研与产业转化团队并肩而坐。这正是北脑所“一体两翼”价值的体现。历经数日攻坚与多轮迭代，团队最终优化方案，闯过了难关。这种深度的“研产融合”，成为破局的核心。
与时间赛跑 为那些“等不起”的人
新药研发有“双十定律”：十年时间，十亿美元。但患者等不起。团队至今清晰记得，在早期患者沟通中，一位失明多年的患者曾平静地说：“我今年五十八岁了，如果还要等十年，可能就没机会了。”随着接触的患者越来越多，团队听到的是同样的渴望，看到的是同样的期盼。每一位患者的讲述，都让团队更深刻地认识到：他们面对的不仅是科学难题，更是患者正在关闭的“光明窗口期”。为此，健达九州开启极限研发。2023年春节，万家团圆时，生产车间内，研发人员正为一个工艺参数连续奋战36小时。朴素而坚定的信念支撑着他们：让患者早一天看见光。最终，团队仅用12个月就完成了从工艺开发到临床级药物生产的全流程，创造了令人瞩目的“北京速度”。
在这背后，市科委、中关村管委会等部门的系统性支持至关重要：早期的资金支持、审评环节的协调、中关村论坛等平台的价值赋能，构建了推动源头创新跨越“死亡之谷”的雨林生态。
2024年1月24日，那位数学老师平静地接受了治疗。“我的儿子也是视障患者，”她说，“我想为他，也为我们这样的人，‘趟出一条路’。”于涛至今记得那份平静背后的重量——那是一位母亲，也是一位先行者的勇气。术后第67天，患者的视觉通路重建成功。
紧接着接受治疗的，是一位五十多岁的阿姨。在给药四个月后的复查中，她可以辨认出了视力表上最大的那个“E”字。“从全盲到感知光影、识别轮廓，是生活质量的彻底改变。”临床医生感慨。
虽然远未达到正常人的视力水平，但对他们来说，能够自己绕开脚下的障碍，能分辨白天与黑夜，能在生活中多一份自主——这些普通人习以为常的事，已成为他们生命中实实在在的改变。那束曾经被医学判定为“不可逆转”而熄灭的光，如今不仅穿透了冰冷的定论，更真切地照亮了两段截然不同、却又紧紧相连的人生。
2025年，中关村论坛年会上，“基于光敏蛋白的基因治疗技术”入选年度重大科技成果，并正式开启临床试验。这盏名为“可能”的灯，正为更多黑暗中的生命引路。
如今，健达九州已将探索拓展至癫痫、抑郁症等更多脑疾病领域，向一个个“医学无人区”进发。“GENANS，寓意‘基因的答案’。”于涛说，“我们的愿景，就是用基因疗法，为更多无解的疾病提供新答案。”
从0到1，从来不是浪漫的奇迹。它是无数个“无人区”的日夜，是失败后的坚韧，是将科学理想转化为生命希望的沉重托付。健达九州的故事证明，当顶尖研究、坚定转化与远见的支持体系相遇，创新者不仅能做出世界级发现，更能将其转化为守护生命的方案。
这，仅仅是一个开始。在这片被精心培育的创新沃土上，更多的“第一家企业”正在孕育，更多的“从0到1”正在发生。一场由中国人参与并引领的脑科学革命，正被一束束重新点亮的光，照得愈发清晰、明亮。而未来，就在这光亮之中。