长期以来，在创新药研发领域，有着著名的“双十定律”（十年研发周期、十亿美元投入）。面对这一困境，新药研发的出路究竟在何方？
而在北京，一家深耕“AI for Science+疾病”赛道的企业——北京哲源科技有限责任公司（以下简称“哲源科技”）给出了新解法：通过构建“药物数字试验场”，用数字孪生模型模拟真实患者与药物作用过程，让“虚拟病人”参与试验、让计算模型辅助决策，以“计算医学”打开药物研发新路径，让药物研发从“试错”走向“精准导航”。
“针对胰腺癌等恶性实体肿瘤1类创新药PR00012已进入临床Ⅰ期，有潜力成为针对该靶点的‘同类首创（FIC）’及‘同类最佳（BIC）’药物。”哲源科技联合创始人、图灵-达尔文实验室副主任赵宇表示，“这意味着，我们不仅能够理解疾病，还能够真正把这种理解转化为创新药物。”
从“试错”到“导航”：重构药物研发的底层逻辑
为什么新药研发成功率如此之低？
“先写答案，再找题目。”赵宇这样描述传统药物研发模式的局限。
过去，药物研发通常遵循“发现候选分子—验证药效—开展临床试验”的路径。但对于复杂疾病而言，疾病发生发展往往涉及基因、细胞、分子通路等多重因素，仅靠实验筛选寻找有效药物，存在巨大不确定性。
“这样的‘研发’模式，很容易导致大量资源投入到错误的方向，最终在临床阶段失败。”赵宇认为，药物研发真正需要改变的，不只是效率，而是底层逻辑：从“先做分子、再找适应症”的试错路径，转向“先理解疾病，再设计答案”的精准导航路径。
而计算医学能够帮助医生和研究人员从系统层面理解疾病发生、发展和演化规律，从更多维度理解疾病发展过程，让复杂生命过程从“不可知”走向“可计算”。
构建“人、病、药”数字孪生体系，让疾病变得可计算
在与北京大学肿瘤医院合作的虚拟临床试验中，哲源科技利用计算医学平台，对8位入组患者进行数字化建模与虚拟试药，通俗地讲就是“电子人吃电子药”，通过“AI”给患者“算命”。结果显示：对药物响应的计算机预测结果与真实临床试验结果保持一致。
“这就是我们构建‘人、病、药’数字孪生技术体系的价值，”赵宇介绍，“我们是把复杂生命过程转化为可计算、可推演、可验证的数字模型”。
所谓“人、病、药”数字孪生，不是简单复制人的外观或某一个指标，而是分别建立：
理解“人”——建立患者个体的生命功能模型。通过整合患者基因、临床等多维信息，刻画个体差异。
理解“病”——解码疾病发生、演化的机制网络。从基因、细胞到信号通路，系统分析疾病演化规律。
理解“药”——模拟药物在虚拟人体内的作用机制。预测药物进入人体后的作用过程和潜在效果。
最终，将三者放在同一个数字空间中进行推演。换句话说，面对复杂疾病，可以在药物正式开展人体试验前，在计算机上进行试错，筛选出适合该药物的适应症，从而帮助创新药更精准地穿越临床试验的“死亡之谷”。
一套技术体系覆盖不同疾病场景
构建这样一套技术体系，并非易事。
“最大的挑战不是算力，也不只是数据，而是跨学科融合。”赵宇表示。计算科学和生命科学拥有完全不同的知识体系、研究方法和语言体系，而计算医学需要的是既理解信息科学，又理解生命科学，还能够将临床问题转化为数学问题的“交叉总师”。
哲源科技的两位核心创始人都拥有十五年以上信息科学与生命科学交叉项目经验，在长期探索中逐渐形成了融合IT（信息技术）与BT（生物技术）的方法体系。
如今，这套技术体系已成功应用于多种疾病场景中。在渐冻症研究中，哲源科技通过患者数字孪生分析疾病机制，为患者筛选潜在治疗方案；而在乳腺癌风险预警中，哲源科技通过病因级风险评分模型，帮助识别传统检测可能遗漏的高风险人群，成功实现了癌前病变的早期干预。
“真正具有通用价值的，不是针对某一种疾病开发一套AI，而是建立一套能够持续理解疾病机制的底层技术体系。”赵宇表示。
截至目前，哲源科技已通过计算医学平台虚拟计算出200多个创新药潜在靶点。
AI for Good，北京沃土孕育“可计算的未来”
哲源科技的快速成长，离不开北京这片创新沃土的支撑。“早在2023年，北京市就支持哲源科技开展了两个虚拟临床试验课题项目。”赵宇表示，“为哲源科技方法体系建立、技术研发和应用落地提供了重要支撑。”
正如赵宇在日内瓦“人工智能赋能制造业—医药工业专题研讨会”的主题演讲中倡导的“AI for Good”理念一样，让科技创新惠及更多人群。无论是探索罕见病药物研发新路径，还是推动癌症早筛早治，哲源科技正通过实际行动，让AI真正成为人类健康的“守门人”。